近日，Cellectis 公司宣布在急性骨髓性白血病（AML）1 期临床研究中首次人体施用了其在研通用型 CAR- T 细胞产品 UCART123，该产品是这家公司利用 TALEN®基因编辑技术而获得的产品候选物之一。这一举措标志着历史上第一个靶向 CD123 的同种异体、“即用型”、基因编辑过的 CAR- T 细胞候选产品进入了临床阶段。

AML 是一极具破坏力的克隆性造血干细胞肿瘤，其特征表现为骨髓、外周血和偶尔其他组织中白血病母细胞不受控的增殖和积累。这些细胞破坏机体的正常造血功能并迅速引起骨髓衰竭。在美国，每年估计有 19950 例新增 AML 病例，估计年死亡人数高达 10430 人。尽管接受初级感染性细胞毒化疗后，年轻患者群体的完全缓解率可达 80%，但大多数 AML 患者会复发并死于这一重大疾病。失效于所有现存治疗方案，高风险遗传特征的 AML 患者具有特别迫切的未满足医疗需求。

▲Cellectis 使用 TALEN®技术基因编辑同种异体 CAR- T 细胞（图片来源：Cellectis）

作为一家临床阶段的生物制药公司，Cellectis 专注于开发基于基因编辑技术的新一代 T 细胞癌症免疫疗法。通过积累 17 年来的基因编辑平台之专长，Cellectis 建立了先锋 TALEN®技术和开创性的电穿孔系统 PulseAgile，在这基础之上该公司旨在借力于人体免疫系统的力量来靶向根除癌细胞。上述临床试验将调查评估 UCART123 在 AML 患者中的安全性和有效性。

针对 AML 的临床研究由威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）和纽约长老会医院（NewYork-Presbyterian Hospital）临床和转化白血病项目主任教授 Gail J. Roboz 博士主持。他表示：“我们很高兴能够注册 UCART123 的第一名患者，希望这种新型免疫治疗方法将成为攻克 AML 的重要有效武器。”

▲Cellectis 的首席医疗官 Loan Hoang-Sayag 博士（图片来源：Cellectis）

“获得监管机构和机构审查委员会的快速批准后，我们启动了 UCART123 的临床研究。第一名患者的入组并且接受治疗代表了 Cellectis 的一个重要里程碑，”Cellectis 的首席医疗官 Loan Hoang-Sayag 博士说道：“”这个首次靶向 CD123 的临床计划将意味着我们公司的巨大转变：因为它将提供丰富宝贵的更多专业知识和试验数据，进一步驱动我们经过基因编辑过的同种异体 CAR- T 细胞疗法平台。”

参考资料：

[1] First In Human Administration Of UCART123 In Cellectis (CLLS)’ AML Phase I Clinical Trial At Weill Cornell Medicine, Newyork-Presbyterian Hospital